Anvisa aprova novo remédio para distrofia muscular

A Anvisa aprovou um novo tratamento que promete desacelerar a progressão da distrofia muscular de Duchenne em crianças a partir de seis anos. O registro do remédio Duvyzat (givinostate), desenvolvido pela farmacêutica Multicare Pharma, foi oficialmente concedido e passa a figurar como uma opção inédita no país.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e degenerativa que afeta majoritariamente meninos. A ausência da proteína distrofina fragiliza a estrutura das fibras musculares e atinge, progressivamente, a musculatura cardíaca e respiratória. A condição não possui cura e, até então, o tratamento padrão no Brasil apoiava-se majoritariamente no uso de corticosteroides.

Como funciona a medicação liberada pela Anvisa

O princípio ativo do produto atua como um inibidor da enzima histona desacetilase, interferindo na atividade de genes ligados ao desgaste muscular. De acordo com os dados apresentados, o novo medicamento oral deve ser administrado na forma líquida duas vezes ao dia e associado ao uso dos corticosteroides.

“A Anvisa aprovou o medicamento após estudos clínicos demonstrarem que a terapia consegue retardar a progressão da doença de forma significativa em comparação ao tratamento convencional”, destacou o órgão regulador em nota sobre os testes de capacidade motora.

Efeitos colaterais e protocolo de segurança

Embora traga avanços, a Anvisa faz alertas sobre as reações adversas e exige acompanhamento médico rigoroso. Entre os efeitos colaterais mais comuns descritos no processo técnico aprovado pela Anvisa, estão:

• Distúrbios gastrointestinais (diarreia, náuseas, dores abdominais e vômitos);
• Redução no nível de plaquetas e elevação de triglicerídeos;
• Febre e risco de alteração do ritmo cardíaco.

O uso do fármaco é contraindicado durante a gestação e a amamentação. Devido ao surgimento de novas evidências durante o uso prático, a Anvisa condicionou o registro final à assinatura de um Termo de Compromisso com a farmacêutica para o monitoramento contínuo da medicação.

Próximos passos para a chegada ao mercado e ao SUS

Após a liberação da Anvisa, o produto aprovado precisa passar pela precificação da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed). A fabricante tem o prazo regulatório de até 365 dias para disponibilizar a medicação nas farmácias e hospitais privados a contar da publicação do registro.

A liberação comercial concedida pela Anvisa não garante a inclusão automática no Sistema Único de Saúde (SUS). Para que o tratamento chegue à rede pública, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) precisará avaliar a relação de custo-benefício e a viabilidade econômica do remédio.